Здравствуйте!
Мне необходимо определиться с конечными точками исследования и провести расчет объема выборки. Основная сложность ? дизайн исследования ?на не меньшую эффективность?. В статистике - чайник.
Коротко описание:
Исследуется хирургическое вмешательство (Л, лечение). Предполагается, что оно уступает хирургическому вмешательству, широко распространенному на сегодняшний день (К, контроль), по наиболее важным исходам, но может иметь преимущества по второстепенным.
Предположительно первичной конечной точкой будет или качество жизни по общепризнанному в моей сфере деятельности опроснику, или частота клинического рецидива.
По идее, если брать за основу КЖ, то мое контрольное исследование К должно быть само проверено по этому показателю в предыдущих исследованиях. Контроля с плацебо в этой ситуации нет, контрольное исследование проверялось со стандартным, так сказать ?базовым? вмешательством (С, стандарт).
Одна из проблем в том, что таковых нет. Кохрановский метаанализ 2014 года, включающий в себя виды лечения К и С, не рассматривает качество жизни: ?QoL scores, operative complications and pain were not amenable to meta-analysis, however quality of life generally increased similarly in all treatment groups and complications were generally low, especially major complications?. Значит ли это, что я не могу обоснованно использовать КЖ в качестве основной конечной точки?
Есть большое подозрение, что использование клинического рецидива как конечной точки потребует недостижимо большого объема выборки, но хотелось бы проверить это предположение. Частоты клинического рецидива могу взять из метаанализа.
Как я понимаю, при таком дизайне необходимо определить границы ?интервала не меньшей эффективности? и провести расчет. Сложности вызывает как определение границ, так и собственно расчет.
Есть программный пакет Statistica. Есть рекомендации ?Порядок предоставления результатов рандомизированных испытаний,в которых проверяется гипотеза о не меньшей или равной эффективности оцениваемого вмешательства по сравнению с контрольным. Дополнение к единым стандартам представления результатов рандомизированных контролируемых испытаний CONSORT?. Вторую неделю пытаюсь продраться через англоязычные описания расчетов объема выборки при таком дизайне, примерялся к калькуляторам http://powerandsamplesize.com/Calculators/ но, похоже, понимания не добавляется. Прошу помощи у сообщества в том, чтобы разобраться в данном вопросе.